Los nuevos avances biotecnológicos, así como el impulso en la I+D, también están contribuyendo en el ámbito del abordaje terapéutico de las denominadas enfermedades raras (EERR) ya que han permitido el desarrollo y la posterior aprobación de más de 50 fármacos huérfanos y ultra-huérfanos para patologías de muy baja prevalencia.